NGS-lubatud RNAteraapia:täis-tsükli teadus- ja arendustegevus ning industrialiseerimine
NGS-i lahendus on akõikehõlmav täppistuvastuslahendus, mis on loodud tipptasemel-RNA-ravimite jaoks, nagu mRNA-teraapia, siRNA-teraapia ja RNA-töötlusravi. See keskendub RNA molekulide järjestuse täpsusele, terviklikkusele ja geneetilisele stabiilsusele. Kolme põhitehnoloogia -mRNA sekveneerimise, üliharuldaste variantide analüüsi ja RNA terviklikkuse hindamise- kaudu hõlmab see kogu RNA-teraapia kvaliteedikontrolli protsessi varasest uurimis- ja arendustegevusest, katsetootmisest kuni turustamiseni. See aitab ettevõtetel ületada RNA-ravimite arendamise kitsaskohti, täita ülemaailmseid regulatiivseid vastavusnõudeid ning tagada toodete ohutus ja tõhusus.

TestimineTeenuse sisu
• Testi sisu:Täispika-järjestuse määramine: kasutades kõrge-täpsusega RNA-seq tehnoloogiat, analüüsitakse täispikk mRNA järjestus täielikult, et kontrollida kodeerivate ja kodeerimata (UTR) järjestuste täpsust ning sõeluda järjestuse kõrvalekaldeid, nagu punktmutatsioonid, insertsioonid, deletsioonid;
•Isomeeride analüüs: keeruliste mRNA molekulide puhul tuvastage alternatiivsete splaissimise isomeeride tüübid ja proportsioonid ning hinnake nende mõju ravimi funktsioonile;
Järjestuste järjepidevuse kontrollimine: võrrelge mRNA järjestusi erinevatest tootmispartiidest ja erinevatest säilitustingimustest, et tagada järjestuse stabiilsus partiide vahel ja säilivusaja jooksul;
Tehnilised eelised: järjestuse katvus > 99%, järjestuse joondamise täpsus, suurem kui 99% või sellega võrdne ja suudab täpselt tabada väikese -külluse järjestuse variatsioone.
• Tuvastamisvõimalused:See suudab täpselt tuvastada üliharuldasi madala sagedusega variante (nagu haruldased punktmutatsioonid, kimäärsed järjestused ja lagunemisega{0}}seotud variandid).
• Tehniline tugi:Süsteem kasutab ülimalt{0}}deep sekveneerimist koos patenteeritud bioinformaatika algoritmidega, et tõhusalt filtreerida taustmüra ja parandada haruldaste variantide tuvastamise täpsust.
RNA molekulide terviklikkus määrab otseselt nende translatsiooni efektiivsuse ja terapeutilise toime ning on RNA-teraapia kvaliteedikontrolli võtmenäitaja.
Täispikk{0}}terviklikkuse kinnitamine:mRNA/siRNA molekulide täispikkuse suhet hinnatakse kapillaarelektroforeesi ja RNA-seq katvuse analüüsiga, et tuvastada kärbitud ja lagunemissaadused;
Sekundaarse struktuuri stabiilsuse analüüs:RNA-molekuli sekundaarstruktuuri terviklikkuse hindamiseks kasutati RNA voltimise ennustusalgoritmi koos eksperimentaalse kontrolliga, vältides struktuursete kõrvalekallete mõju kohaletoimetamisele ja funktsioonile;
Testimise rakendusala
mRNA teraapia
COVID-19 mRNA vaktsiinid, vähiravi mRNA vaktsiinid, valku asendavad mRNA ravimid jne.
Väikese RNA teraapia
siRNA ravimid, miRNA jäljendid/inhibiitorid jne;
RNA redigeerimise teraapiad
CRISPR-Cas13-vahendatud RNA redigeerimisravimid, ADAR ensüümi vahendatud RNA modifitseerimisteraapiad jne.
Muud RNA-teraapiad hõlmavad
ringikujulised RNA ravimid, pikad mittekodeerivad RNA (lncRNA) teraapiad ja RNA aptameeri ravimid.

