NGS-lubatud RNAteraapia:täis-tsükli teadus- ja arendustegevus ning industrialiseerimine

 

NGS-i lahendus on akõikehõlmav täppistuvastuslahendus, mis on loodud tipptasemel-RNA-ravimite jaoks, nagu mRNA-teraapia, siRNA-teraapia ja RNA-töötlusravi. See keskendub RNA molekulide järjestuse täpsusele, terviklikkusele ja geneetilisele stabiilsusele. Kolme põhitehnoloogia -mRNA sekveneerimise, üliharuldaste variantide analüüsi ja RNA terviklikkuse hindamise- kaudu hõlmab see kogu RNA-teraapia kvaliteedikontrolli protsessi varasest uurimis- ja arendustegevusest, katsetootmisest kuni turustamiseni. See aitab ettevõtetel ületada RNA-ravimite arendamise kitsaskohti, täita ülemaailmseid regulatiivseid vastavusnõudeid ning tagada toodete ohutus ja tõhusus.

 

3

TestimineTeenuse sisu

1. mRNA sekveneerimine

Testi sisu:Täispika-järjestuse määramine: kasutades kõrge-täpsusega RNA-seq tehnoloogiat, analüüsitakse täispikk mRNA järjestus täielikult, et kontrollida kodeerivate ja kodeerimata (UTR) järjestuste täpsust ning sõeluda järjestuse kõrvalekaldeid, nagu punktmutatsioonid, insertsioonid, deletsioonid;

 

Isomeeride analüüs: keeruliste mRNA molekulide puhul tuvastage alternatiivsete splaissimise isomeeride tüübid ja proportsioonid ning hinnake nende mõju ravimi funktsioonile;

Järjestuste järjepidevuse kontrollimine: võrrelge mRNA järjestusi erinevatest tootmispartiidest ja erinevatest säilitustingimustest, et tagada järjestuse stabiilsus partiide vahel ja säilivusaja jooksul;

Tehnilised eelised: järjestuse katvus > 99%, järjestuse joondamise täpsus, suurem kui 99% või sellega võrdne ja suudab täpselt tabada väikese -külluse järjestuse variatsioone.

2. Ultra-haruldaste variantide analüüs

Tuvastamisvõimalused:See suudab täpselt tuvastada üliharuldasi madala sagedusega variante (nagu haruldased punktmutatsioonid, kimäärsed järjestused ja lagunemisega{0}}seotud variandid).

Tehniline tugi:Süsteem kasutab ülimalt{0}}deep sekveneerimist koos patenteeritud bioinformaatika algoritmidega, et tõhusalt filtreerida taustmüra ja parandada haruldaste variantide tuvastamise täpsust.

3. RNA terviklikkuse hindamine

RNA molekulide terviklikkus määrab otseselt nende translatsiooni efektiivsuse ja terapeutilise toime ning on RNA-teraapia kvaliteedikontrolli võtmenäitaja.

Täispikk{0}}terviklikkuse kinnitamine:mRNA/siRNA molekulide täispikkuse suhet hinnatakse kapillaarelektroforeesi ja RNA-seq katvuse analüüsiga, et tuvastada kärbitud ja lagunemissaadused;

Sekundaarse struktuuri stabiilsuse analüüs:RNA-molekuli sekundaarstruktuuri terviklikkuse hindamiseks kasutati RNA voltimise ennustusalgoritmi koos eksperimentaalse kontrolliga, vältides struktuursete kõrvalekallete mõju kohaletoimetamisele ja funktsioonile;

Testimise rakendusala

mRNA teraapia

COVID-19 mRNA vaktsiinid, vähiravi mRNA vaktsiinid, valku asendavad mRNA ravimid jne.

Väikese RNA teraapia

siRNA ravimid, miRNA jäljendid/inhibiitorid jne;

RNA redigeerimise teraapiad

CRISPR-Cas13-vahendatud RNA redigeerimisravimid, ADAR ensüümi vahendatud RNA modifitseerimisteraapiad jne.

Muud RNA-teraapiad hõlmavad

ringikujulised RNA ravimid, pikad mittekodeerivad RNA (lncRNA) teraapiad ja RNA aptameeri ravimid.

 

whatsapp

Telefoni

E-posti

Küsitlus